江苏省重点研发计划项目（社会发展），BE2022826，基因药物载体脂质纳米粒核心关键技术与应用研究

研究内容：1、研究设计并合成一系列结构独特的生物降解型可离子化脂质。设计并合成新型辅助性磷脂、靶向磷脂。2、研究mRNA序列的设计、优化与合成，研究非编码区不同mRNA元件对蛋白表达量的影响。3、采用微流控方法，研究制备mRNA脂质纳米粒（LNPs）。研究LNPs的生物相容性、生物降解性。研究LNPs组成对mRNA包载、溶酶体逃逸、mRNA表达的影响。 4、研究LNPs与血清蛋白质之间相互作用。研究LNPs组成与组织靶向性之间关系，确定靶向心、肝、脾、肺、肾的LNPs组成，构建靶向LNPs载体。5、研制一种VEGF-A mRNA LNPs制剂，系统评价。采用动物模型，研究VEGF-A mRNA LNPs促血管生成和心肌等组织修复功能。